GW制药Epidiolex化疗Dret综合征获欧盟孤儿药资格

GW制药是一家专注于从其握有智慧财产的亦同其产品和平台发现、共同开发及商业化新型病人本品的生物制药美国公司，该美国公司于10月末22日称，欧洲保健食品管理局(EMA)授予其试验本品Epidiolex（二酚或CBD）应用于Dret症病人收养药参赛权，这种病因是一种罕有、随之而来的本品抵抗型血栓形成痉挛。

除了EMA授予的这一收养药参赛权，该美国公司Epidiolex应用于Dret症病人还获取美国FDA快速通道审评参赛权，应用于Dret症及兰怀特症(LGS)被授予收养药参赛权。GW正打算为Epidiolex应用于Dret症及兰怀特症病人启动一项上半年病理共同开发项目，该美国公司正与美国顶尖的儿科痉挛专家接洽。可行性的2/3病理试验定于未来几周启动。

10月末14日，GW宣告了Epidiolex在一项开放标签、“扩展采用”深入研究之中应用于抵抗型婴幼儿及成人痉挛治果的修正年度报告。在这项年度报告之中的58名病患者之中，有12名病患者中风Dret症。在整个一系列短时间点及比对之中，这些Dret症病患者惊厥头痛增益不等总体下降51%-72%。最常见不良事件是消化不良和疲倦。

“Dret症代表者了欧洲一个非常重大的未满足需求及一项重要的病人面对，因为好多中风这种病因的婴幼儿对目前的病人本品耐药，几乎没有可供采用的病人选择，”GW首席执行官Gover回应。

“GW目前早就加速一项Epidiolex应用于Dret症的上半年病理共同开发项目，并上半年未来几周启动这一项目。我们认为，不太可能发布的有关Epidiolex的病理有效性及兼容性样本大力支持GW的信心，最终我们在这一领域能够使全球的Dret症婴幼儿获取一款核准的CBD药物本品。”

EMA收养药参赛权用以授予病人罕有病因（病因的盛行在欧盟不应超地万分之五）的本品，这一参赛权可以让制药美国公司从欧盟提供的期许政策之中得益于，欧盟这一对政府用以期许共同开发应用于病人、预防或诊断阻碍生命病因或慢性有点衰弱罕有病因的本品。这些期许措施之外降低开支及本品一旦上市给以竞争保护。

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编辑： fuchengyi