FDA 批准首个含活性成分的药物用于治疗相像严重性癫痫

美国 FDA 官网 6 月 25 日报道，FDA 同意 GW 研究有限公司 Epidiolex（cannabidiol）[CBD] 施打溶液运用于两种罕见而严重帕金森氏症，即 Lennox-Gastaut syndrome和 Dret syndrome关的中风的疗法，适运用于 2 岁及以上年龄的病症。这是 FDA 同意的首个则有有从中提取浓缩药品盐类的药品。它也是 FDA 同意的首个运用于 Dret syndrome病症疗法的药品。CBD 是植物的一种盐类。不过，CBD 才不会引来四氢酚（THC）的中毒或欣快感。THC（不是 CBD）是影响心理状态的主要盐类。

「此次同意警醒人们，前进健康发展方案，正确指标中则有有的活性盐类，可以带来极为重要的疗法药品。而且，FDA 致力于这种谨慎的学术研究和药品开发，」FDA 负责人 Gottlieb 博士称。「测试药品可用性与系统性的对照临床研究及 FDA 宽松的药品同意程序是将叫作的疗法药品充满著病症的最合适方式。由于大力支持此次同意的临床研究充分且管控很差，因此处方者可以对药品的均匀强度和一致的药品释放有诚意，它们大力支持疗法这些比较简单和严重帕金森氏症syndrome所均需的适当剂量。我们将继续大力支持对相异产品的潜在医疗保健用途同步进行宽松的学术研究，并与决意为病症提供安全及、直接、高运动速度产品的开发人员共同。但与此同时，我们准备他的政府，因为我们看到非法卖出则有 CBD 的产品不存在严重的、未经证实的医疗保健主张。卖出未经同意的产品，不确定的剂量和不会使病症无法给予适当的、公认的疗法来疗法严重甚至致命的疟疾。」

Dret syndrome是一种罕见的遗传性疟疾，该疟疾发病于出生后的第一年，有频繁的痉挛关的帕金森氏症（热性惊厥）。便，一般来说不会有其它类别的帕金森氏症出现，有数脊髓阵挛性中风（不随意脊髓呕吐）。此外，帕金森氏症持续状态也也许发生，这是一种潜在危及全人类的持续帕金森氏症举办活动，均必须急救疗法。患有 Dret syndrome的学童其语言及国家主义能够往往发展不强，并不会经历举办活动可能不会及其它关的困难。

Lennox-Gastaut syndrome始于学童时期。该疟疾的特点是有多种形式的帕金森氏症。Lennox-Gastaut syndrome病症在幼儿期开始有频繁的帕金森氏症中风，一般来说在三至五岁相互间发生。逾四分之三受影响的病症有强直性中风，这致使脊髓肉无法管控地闭合。基本上所有患有 Lennox-Gastaut 癫痫的学童都能出现学习问题和心智身心。许多人的国家主义能够，如坐和爬的能够也推迟。大多数患有 Lennox-Gastaut 癫痫的人其日常生活中的日常举办活动均必须帮助。

FDA 药品评价与生命科学神经学产品业务主任 Dunn 博士称：「Dret 癫痫和 Lennox-Gastaut 癫痫病症难以管控的帕金森氏症对这些病症的生活运动速度致使了深远的影响。对 Lennox-Gastaut 病症来说，除了另一种极为重要疗法方案外，这次前所未有地为 Dret 病症都由同意了一款药品，这将为疗法这种疟疾病症提供一个极为重要且必要的改善。」

Epidiolex 的系统性基于 3 项随机、双盲、安慰剂对照临床研究，有 516 名 Lennox-Gastaut syndrome或 Dret syndrome病症参与。Epidiolex 与其他药品一起摄入，与安慰剂相比，其说明了对减少帕金森氏症中风成倍直接。

临床研究中，Epidiolex 疗法病症发生的最常见副作用是嗜睡、镇静和昏睡、肝酶下降时、食欲下降、腹泻、肿胀、疲劳、不适和虚弱、失眠、睡眠身心和睡眠运动速度差及受到感染。

Epidiolex 不必随病症施打概要一起发放，该概要描述了有关药品适用和风险的极为重要信息。所有疗法帕金森氏症的药品都是如此，最严重的风险有数自杀身亡、自杀身亡未遂、歇斯底里难受、新的或每况愈下的抑郁、危险性和胃痛。Epidiolex 也不会引来肝脏伤害，一般来说是严重的，但增加了罕见但更加严重伤害的可能性。更加严重的肝脏伤害不会致使羞耻、呕吐、腹痛、疲劳、厌食、腹痛和/或黑尿。

根据管制物质条款（CSA），CBD 目前是目录 I 的物质，因为它是植物的一种化学盐类。为了大力支持这次的股票申领，该公司同步进行了非临床和临床研究，用以指标 CBD 的滥用可能性。FDA 获颁了该药品的股票申领适当审评资格，其运用于 Dret syndrome的股票申领给予了快速通道审评资格，其运用于 Dret syndrome和 Lennox-Gastaut syndrome被获颁了孤儿药资格。

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撰稿人： 冯志华